美国马萨诸塞眼耳科医院最近发布公报称，该院研究人员领衔的国际团队通过体内基因组编辑方法，成功使患有遗传性耳聋的小鼠恢复了听力。这一研究成果展示了治疗遗传性听力损失等疾病的前景。

据公报介绍，每500名新生儿中就有一名患有遗传性听力损失，但目前尚无获批的疗法。在这项研究中，美国和中国机构的研究人员合作，针对微小核糖核酸MiR-96的一个特定突变展开研究。这一突变在调控构成听觉感受器的毛细胞基因表达方面起着重要作用，在人体内可能导致一种名为DFNA50的遗传性听力损失。

研究人员培养了携带MiR-96突变的小鼠模型，在4周大时，这些小鼠在高频声音下完全失去了听力。研究人员利用CRISPR/Cas9基因组编辑方法靶向这一突变，并通过注射方式将基因组编辑工具输送到小鼠内耳。研究发现，无论在小鼠早期发育阶段还是成年阶段进行注射，基因组编辑均可使小鼠的听觉功能长期保留，而早期干预效果更佳。

此外，研究还表明，以腺相关病毒为载体递送基因组编辑工具的方法具有较好的安全性，脱靶率低，并未发现腺相关病毒与小鼠基因组发生整合。这一结果显示了该治疗方法的潜在风险较低，为未来进行人类临床应用提供了可行性。