据报道，一项针对罕见遗传性眼疾患者的基因治疗临床试验在美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的领导下取得了重大突破。研究结果显示，患者在接受治疗后，视力得到显著改善，光敏感度甚至达到了原来的100倍。相关论文已经在《柳叶刀》杂志上发表。

试验共有15名患者参与，其中包括3名儿童患者，他们患有雷柏氏先天性黑矇1型（LCA1），这种罕见的遗传性眼疾导致患者在婴儿期失去大部分视力。治疗药物ATSN-101通过手术注射到视网膜下，疗效显著。在接受高剂量治疗的患者中，光敏感度平均提高了约100倍，甚至有患者达到了1万倍的改善，使他们在月光照耀的夜晚能够看清周围环境。

值得一提的是，目前研究中未发现与药物相关的严重副作用，显示了治疗的相对安全性。这一突破性的疗法为罕见遗传性眼疾患者带来了新的希望，为未来的治疗提供了重要的参考。