近日,国家药品监督管理局正式批准国产1类创新药伯瑞替尼肠溶胶囊用于治疗脑胶质母细胞瘤,这一消息标志着中国转化医学取得了一次重大胜利。这款药物是全球首个批准上市的用于治疗脑胶质瘤的小分子靶向药,由北京市神经外科研究所与北京鞍石生物科技有限公司共同开发。
在此过程中,神外所采用了“前店后场”模式,依托北京天坛医院,始终以临床问题为导向进行研究。神外所所长、北京市神经外科研究所所长江涛指出,“前店”即病房,“后场”指研究中心,这种模式有助于弥合临床和实验室之间的鸿沟。长期以来,脑胶质瘤治疗一直是该所重点关注的临床问题之一。
团队成员在发现脑胶质瘤恶性进展与复发的关键融合基因后,便顺势而为,着手开发脑胶质瘤小分子靶向药物。这一进程并不容易,据生物创新组织(BIO)数据显示,药物开发项目成功率仅为7.9%。然而,神外所团队凭借充足的资金支持以及与鞍石生物的合作,顺利突围,使得伯瑞替尼获得临床批件,并在随后的临床试验中取得关键性进展。
通过科技部、国家自然科学基金委、北京市卫生健康委等的支持,神外所团队得以购买设备、搭建平台、招揽人才,推动脑胶质瘤靶向药物研发。同时,鞍石生物的持续投入也为团队跨越临床试验的困难时期提供了坚实支持,加速了转化的进程。
伯瑞替尼的成功不仅证明了临床科学家与创新药企合作在转化医学领域的可行性,也为中国的医药事业注入了新的动力。